Autora principal: Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso<\/p>\n
Vol. XXI; n\u00ba 05; 52<\/p>\n
<\/p>\n
ART\u00cdCULO ORIGINAL<\/strong><\/p>\n Eficacia y seguridad de luspatercept en pacientes con s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico de bajo riesgo<\/strong><\/p>\n Efficacy and Safety of Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes<\/em><\/strong><\/p>\n Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso<\/p>\n Incluido en Revista Electr\u00f3nica de PortalesMedicos.com, Volumen XXI. N\u00famero 05 \u2013 Primera quincena de Marzo de 2026<\/a> \u2013 P\u00e1gina inicial: Vol. XXI; n\u00ba 05; 52 \u2013 DOI: https:\/\/doi.org\/10.64396\/v21-0052<\/a> \u2013 C\u00f3mo citar este art\u00edculo<\/em><\/a><\/p>\n Sobre los autores<\/a> | Sobre el art\u00edculo<\/a> | Referencias<\/a><\/p>\n Objetivo:<\/strong> Describir la experiencia en vida real del uso de luspatercept en pacientes con s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD) de bajo riesgo, sideroblastos en anillo y dependencia transfusional, evaluando su eficacia y seguridad.<\/p>\n M\u00e9todos:<\/strong> Estudio observacional, descriptivo y retrospectivo en un hospital de tercer nivel. Se incluyeron todos los pacientes con SMD de bajo riesgo seg\u00fan IPSS-R, con \u226515% de sideroblastos en anillo (o \u22655% en presencia de mutaci\u00f3n SF3B1) y dependencia transfusional, que recibieron al menos una dosis de luspatercept. Se recogieron variables demogr\u00e1ficas, cl\u00ednicas, transfusionales y relacionadas con el tratamiento, y se evalu\u00f3 la respuesta, definida como independencia transfusional \u22658 semanas, variaci\u00f3n de hemoglobina, progresi\u00f3n a leucemia mieloide aguda y seguridad.<\/p>\n Resultados:<\/strong> Se incluyeron 4 pacientes, con mediana de edad 86,9 a\u00f1os y mediana de ferritina 1.337 ng\/mL. Ninguno presentaba mutaci\u00f3n SF3B1. Un paciente (25%) alcanz\u00f3 independencia transfusional durante 47 semanas, y dos pacientes (50%) presentaron aumento de hemoglobina >1,5 g\/dL. En los no respondedores, las necesidades transfusionales se mantuvieron estables o disminuyeron parcialmente. No hubo progresi\u00f3n a leucemia ni reacciones adversas graves.<\/p>\n Conclusiones:<\/strong> Aunque las tasas de respuesta son inferiores a las reportadas en los ensayos MEDALIST y COMMANDS, probablemente debido a la mayor edad, ausencia de mutaci\u00f3n SF3B1 y elevada carga transfusional, luspatercept se confirma como una opci\u00f3n terap\u00e9utica eficaz y segura, capaz de generar beneficios cl\u00ednicos en pacientes con SMD de bajo riesgo particularmente fr\u00e1giles y dif\u00edciles de tratar.<\/p>\n s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos; anemia siderobl\u00e1stica; luspatercept; anemia; transfusi\u00f3n de eritrocitos; pr\u00e1ctica cl\u00ednica<\/p>\n Objective:<\/strong> To describe real-world experience with luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (MDS), ring sideroblasts, and transfusion dependence, evaluating efficacy and safety.<\/p>\n Methods:<\/strong> Observational, descriptive, retrospective study at a tertiary hospital. All patients with lower-risk MDS according to IPSS-R, \u226515% ring sideroblasts (or \u22655% with SF3B1 mutation), and transfusion dependence who received at least one dose of luspatercept were included. Demographic, clinical, transfusional, and treatment-related variables were collected. Outcomes included transfusion independence (\u22658 weeks), hemoglobin change, progression to acute myeloid leukemia, and safety.<\/p>\n Results:<\/strong> Four patients were included, median age 86.9 years, median ferritin 1,337 ng\/mL, none with SF3B1 mutation. One patient (25%) achieved transfusion independence for 47 weeks; two patients (50%) had hemoglobin increase >1.5 g\/dL. Non-responders maintained stable or partially reduced transfusion requirements. No progression to leukemia or severe adverse events were observed.<\/p>\n Conclusions:<\/strong> Although response rates were lower than those reported in MEDALIST and COMMANDS, likely due to advanced age, absence of SF3B1 mutation, and high baseline transfusion burden, luspatercept is an effective and safe therapeutic option, providing tangible clinical benefits in frail, difficult-to-treat lower-risk MDS patients.<\/p>\n myelodysplastic syndromes; anemia, sideroblastic; luspatercept; anemia; erythrocyte transfusion; clinical practice<\/p>\n Los s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos (SMD) comprenden un grupo heterog\u00e9neo de trastornos clonales de las c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas, caracterizados por una m\u00e9dula \u00f3sea habitualmente hipercelular, citopenias perif\u00e9ricas y una hematopoyesis ineficaz [1]. Se trata de enfermedades que predominan en la poblaci\u00f3n de edad avanzada, con una edad media al diagn\u00f3stico cercana a los 70 a\u00f1os y menos del 10% de los casos se presentan en personas menores de 50 a\u00f1os [2].<\/p>\n La etiolog\u00eda de los s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos (SMD) es desconocida en la mayor\u00eda de los casos. Estas neoplasias pueden presentarse de novo o como consecuencia de factores secundarios que afectan a la m\u00e9dula \u00f3sea. Entre los principales factores ambientales e iatrog\u00e9nicos se incluyen la exposici\u00f3n previa a quimioterapia (especialmente agentes alquilantes y an\u00e1logos de purina), la radioterapia, la radiaci\u00f3n ionizante y el tabaquismo. Asimismo, determinados factores ocupacionales, como la exposici\u00f3n al benceno y sus derivados, se han asociado a un mayor riesgo de desarrollar SMD, siendo esta entidad m\u00e1s frecuente en trabajadores de los sectores agr\u00edcola e industrial [3].<\/p>\n Desde el punto de vista molecular, aunque existen formas hereditarias infrecuentes relacionadas con mutaciones germinales, la mayor\u00eda de los SMD se caracterizan por la adquisici\u00f3n som\u00e1tica de alteraciones gen\u00e9ticas en genes implicados en la regulaci\u00f3n epigen\u00e9tica, el procesamiento del ARN y el control de la hematopoyesis. Entre los genes m\u00e1s frecuentemente afectados se encuentran SF3B1, TET2, SRSF2, ASXL1, DNMT3A, RUNX1, U2AF1, TP53 y EZH2, cuya presencia desempe\u00f1a un papel clave en la patog\u00e9nesis, evoluci\u00f3n cl\u00ednica y pron\u00f3stico de la enfermedad.<\/p>\n Los pacientes con diagn\u00f3stico de s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD) pueden ser estratificados mediante distintos sistemas pron\u00f3sticos validados internacionalmente, entre los que se incluyen el International Prognostic Scoring System (IPSS), su versi\u00f3n revisada (IPSS-R) y, m\u00e1s recientemente, el Molecular International Prognostic Scoring System (IPSS-M). Estos modelos permiten estratificar a los pacientes en grupos pron\u00f3sticos en funci\u00f3n del riesgo de progresi\u00f3n a leucemia aguda y de mortalidad, facilitando as\u00ed la estimaci\u00f3n del pron\u00f3stico y la toma de decisiones terap\u00e9uticas.<\/p>\n El IPSS-R clasifica a los pacientes en cinco categor\u00edas de riesgo: muy bajo, bajo, intermedio, alto y muy alto, bas\u00e1ndose fundamentalmente en las anomal\u00edas citogen\u00e9ticas, el porcentaje de blastos en m\u00e9dula \u00f3sea y la cantidad y gravedad de las citopenias perif\u00e9ricas [4]. De forma m\u00e1s reciente, el IPSS-M ha incorporado informaci\u00f3n molecular, incluyendo mutaciones som\u00e1ticas recurrentes, con el objetivo de refinar la estratificaci\u00f3n pron\u00f3stica y mejorar la precisi\u00f3n en la predicci\u00f3n de la evoluci\u00f3n cl\u00ednica de la enfermedad [5].<\/p>\n Adem\u00e1s de los sistemas pron\u00f3sticos, otros factores cl\u00ednicos y biol\u00f3gicos influyen de manera determinante en la toma de decisiones terap\u00e9uticas en los pacientes con SMD. Entre ellos se incluyen la edad, la presencia y severidad de comorbilidades, el n\u00famero y grado de citopenias, la dependencia transfusional, el perfil citogen\u00e9tico y molecular, el porcentaje de blastos, la elegibilidad para trasplante alog\u00e9nico de progenitores hematopoy\u00e9ticos y, de forma especialmente relevante, la exposici\u00f3n previa a agentes hipometilantes. Este \u00faltimo aspecto es clave, ya que la biolog\u00eda y la historia natural de los pacientes tratados con agentes hipometilantes difieren significativamente de las de aquellos no expuestos previamente, incluso cuando presentan puntuaciones similares en los sistemas IPSS o IPSS-R [6].<\/p>\n En los pacientes clasificados como de riesgo bajo o intermedio seg\u00fan el Sistema Pron\u00f3stico Internacional Revisado (IPSS-R), el objetivo principal del tratamiento se centra en el control de las citopenias, siendo la anemia la manifestaci\u00f3n cl\u00ednica m\u00e1s frecuente, presente en aproximadamente el 80-90% de los casos [7].<\/p>\n La anemia cr\u00f3nica asociada al SMD conlleva un deterioro significativo de la calidad de vida y, en un elevado porcentaje de pacientes, conduce a la dependencia de transfusiones peri\u00f3dicas de concentrados de hemat\u00edes [8]. No obstante, la transfusi\u00f3n repetida no est\u00e1 exenta de riesgos, ya que puede asociarse a un aumento de la morbilidad, al desarrollo de sobrecarga f\u00e9rrica y a un impacto negativo en la supervivencia global [9]. Aunque los agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) han constituido el tratamiento est\u00e1ndar de primera l\u00ednea en pacientes con SMD de bajo riesgo, su eficacia es limitada, con tasas de respuesta en torno al 30-40%, y las reca\u00eddas son frecuentes, dejando escasas alternativas terap\u00e9uticas para los pacientes refractarios o con dependencia transfusional persistente [8].<\/p>\n En este contexto, luspatercept emerge como una alternativa terap\u00e9utica innovadora. Se trata de una prote\u00edna de fusi\u00f3n recombinante que act\u00faa como agente promotor de la maduraci\u00f3n eritroide, uni\u00e9ndose a ligandos selectos de la superfamilia del factor de crecimiento transformante beta (TGF-\u03b2), lo que permite modular la eritropoyesis en fases tard\u00edas [8,10]. Su eficacia ha sido demostrada en ensayos cl\u00ednicos pivotales. El estudio MEDALIST evidenci\u00f3 que aproximadamente el 38% de los pacientes con SMD de bajo riesgo y sideroblastos en anillo alcanzaron independencia transfusional tras el fracaso de los ESA. Por su parte, el estudio COMMANDS mostr\u00f3 la superioridad de luspatercept frente a epoetina alfa en pacientes na\u00efve a tratamiento, con tasas de independencia transfusional del 60% frente al 35%, respectivamente [11,12,13].<\/p>\n Sin embargo, los resultados observados en los ensayos cl\u00ednicos no siempre son extrapolables a la pr\u00e1ctica cl\u00ednica real, donde los pacientes suelen presentar mayor edad, comorbilidades y una carga transfusional basal m\u00e1s elevada, factores que pueden influir en la efectividad del tratamiento. En este contexto, el presente estudio tiene como objetivo describir la experiencia en vida real del uso de luspatercept en pacientes con SMD de bajo riesgo tratados en un hospital de tercer nivel, evaluando si los beneficios observados en la evidencia cient\u00edfica se reproducen en una cohorte cl\u00ednica caracterizada por una elevada edad media y una alta dependencia transfusional basal.<\/p>\n Se realiz\u00f3 un estudio observacional, descriptivo y retrospectivo en un hospital de tercer nivel, basado en la revisi\u00f3n de la informaci\u00f3n cl\u00ednica disponible en las historias cl\u00ednicas electr\u00f3nicas de los pacientes tratados con luspatercept.<\/p>\n La poblaci\u00f3n de estudio estuvo constituida por pacientes diagnosticados de s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD) de bajo riesgo, de acuerdo con la clasificaci\u00f3n del Sistema Pron\u00f3stico Internacional Revisado (IPSS-R), que presentaban sideroblastos en anillo (\u226515% o \u22655% en presencia de mutaci\u00f3n SF3B1) y dependencia transfusional previa al inicio del tratamiento con luspatercept. Se incluyeron todos los pacientes que cumpl\u00edan los criterios mencionados y que hab\u00edan recibido al menos una dosis del f\u00e1rmaco durante el periodo de estudio.<\/p>\n Se recogieron variables demogr\u00e1ficas, cl\u00ednicas, transfusionales y relacionadas con el tratamiento, obtenidas a partir de la historia cl\u00ednica electr\u00f3nica y de registros internos.<\/p>\n Las variables demogr\u00e1ficas incluyeron la edad, el sexo y el peso de los pacientes en el momento de inicio del tratamiento con luspatercept.<\/p>\n Entre las variables cl\u00ednicas se analizaron la categor\u00eda pron\u00f3stica seg\u00fan IPSS-R, la presencia o ausencia de mutaci\u00f3n en el gen SF3B1, el porcentaje de sideroblastos en anillo en m\u00e9dula \u00f3sea, los niveles de hemoglobina basal y a las 8 semanas de tratamiento, as\u00ed como los valores de ferritina s\u00e9rica al inicio del tratamiento y a los 6 meses.<\/p>\n Las variables transfusionales se evaluaron mediante el n\u00famero de concentrados de hemat\u00edes (CH) transfundidos durante las 8 semanas previas y las 8 semanas posteriores al inicio del tratamiento con luspatercept.<\/p>\n En relaci\u00f3n con el tratamiento, se registraron la dosis inicial y la dosis m\u00e1xima alcanzada de luspatercept durante el seguimiento.<\/p>\n Como variables de resultado se analizaron la respuesta al tratamiento, definida como la consecuci\u00f3n de independencia transfusional durante al menos 8 semanas consecutivas, la progresi\u00f3n a leucemia mieloide aguda (LMA) y la aparici\u00f3n de reacciones adversas asociadas al tratamiento.<\/p>\n Las variables cuantitativas se expresaron como mediana y rango. Dado el reducido tama\u00f1o muestral, se realiz\u00f3 un an\u00e1lisis exclusivamente descriptivo de los datos, utilizando el programa Microsoft Excel\u00ae.<\/p>\n El presente estudio fue de car\u00e1cter observacional y retrospectivo, basado en el an\u00e1lisis de datos ya existentes procedentes de las historias cl\u00ednicas de los pacientes, sin que ello implicara ninguna intervenci\u00f3n ni modificaci\u00f3n del tratamiento habitual.<\/p>\n En los casos en los que se identificaron reacciones adversas durante la revisi\u00f3n de la documentaci\u00f3n cl\u00ednica, estas fueron notificadas al Sistema Espa\u00f1ol de Farmacovigilancia de Medicamentos de Uso Humano (SEFV-H) mediante el formulario electr\u00f3nico disponible en la p\u00e1gina web de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), de acuerdo con la normativa vigente.<\/p>\n El estudio se llev\u00f3 a cabo de conformidad con los principios \u00e9ticos recogidos en la Declaraci\u00f3n de Helsinki y con la legislaci\u00f3n aplicable en materia de investigaci\u00f3n cl\u00ednica. Dado su dise\u00f1o observacional retrospectivo, sin intervenci\u00f3n sobre los pacientes ni modificaci\u00f3n del tratamiento habitual, no fue necesaria la contrataci\u00f3n de un seguro de responsabilidad civil.<\/p>\n En todo momento se garantiz\u00f3 la confidencialidad de los datos personales, conforme a lo establecido en la Ley Org\u00e1nica 3\/2018, de 5 de diciembre, de Protecci\u00f3n de Datos Personales y garant\u00eda de los derechos digitales, as\u00ed como en el Reglamento (UE) 2016\/679 del Parlamento Europeo y del Consejo (Reglamento General de Protecci\u00f3n de Datos).<\/p>\n Con el fin de proteger la identidad de los pacientes, los datos cl\u00ednicos extra\u00eddos de las historias cl\u00ednicas y del sistema inform\u00e1tico FarmaTools\u00ae fueron seudonimizados mediante un sistema de codificaci\u00f3n que impidi\u00f3 la identificaci\u00f3n directa de los sujetos. \u00danicamente se recogieron los datos estrictamente necesarios para cumplir con los objetivos del estudio.<\/p>\n Se incluyeron un total de 4 pacientes tratados con luspatercept durante el periodo de estudio. La mediana de edad fue de 86,9 a\u00f1os (rango: 72,1-92), con un peso medio de 69 kg (rango: 56-83). Seg\u00fan la estratificaci\u00f3n pron\u00f3stica del IPSS-R, tres pacientes fueron clasificados como de riesgo bajo y uno como de riesgo intermedio. Ninguno de los pacientes presentaba mutaci\u00f3n en el gen SF3B1<\/em>. Todos los casos mostraron la presencia de sideroblastos en anillo en la m\u00e9dula \u00f3sea, con una mediana del 44%.<\/p>\n En cuanto a los par\u00e1metros hematol\u00f3gicos basales, la mediana de hemoglobina al inicio del tratamiento fue de 8 g\/dL (rango: 7-8,2), mientras que la mediana de ferritina s\u00e9rica basal fue de 1.337 ng\/mL (rango: 268-1.793). Tras el inicio de luspatercept, dos pacientes presentaron un incremento de la concentraci\u00f3n de hemoglobina superior a 1,5 g\/dL respecto al valor basal. La variaci\u00f3n media de hemoglobina en el conjunto de la cohorte fue de +0,95 g\/dL, con un rango de 0,2 a 2,6 g\/dL.<\/p>\n Respecto al metabolismo del hierro, tras el tratamiento con luspatercept se observ\u00f3 una reducci\u00f3n de los niveles de ferritina en dos pacientes, mientras que en los dos restantes se produjo un ligero incremento de dichos valores durante el seguimiento.<\/p>\n Las necesidades transfusionales previas al inicio del tratamiento se situaron en una mediana de 3 concentrados de hemat\u00edes (CH) transfundidos durante las 8 semanas anteriores (rango: 1-4). \u00danicamente un paciente alcanz\u00f3 independencia transfusional durante al menos 8 semanas consecutivas tras el inicio de luspatercept, con una duraci\u00f3n m\u00e1xima de dicha respuesta de 47 semanas. Los tres pacientes restantes no alcanzaron el criterio de independencia transfusional; no obstante, permanecieron sin necesidad de transfusi\u00f3n durante una mediana de 6,3 semanas (rango: 6-6,6). En estos pacientes no respondedores, las necesidades transfusionales se mantuvieron estables o se redujeron parcialmente respecto al periodo previo al tratamiento.<\/p>\n Durante el periodo de seguimiento, ninguno de los pacientes present\u00f3 progresi\u00f3n a leucemia mieloide aguda. En todos los casos, el tratamiento con luspatercept se inici\u00f3 a una dosis de 1 mg\/kg, siendo necesario el escalado hasta la dosis m\u00e1xima de 1,75 mg\/kg. No se registraron reacciones adversas graves asociadas al tratamiento.<\/p>\n El tratamiento de la anemia dependiente de transfusiones en el s\u00edndrome mielodispl\u00e1sico (SMD) de bajo riesgo ha experimentado un cambio de paradigma con la introducci\u00f3n de luspatercept. Este agente de maduraci\u00f3n eritroide ha demostrado su eficacia tanto en pacientes refractarios a agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) como en aquellos no tratados previamente. Sin embargo, al trasladar estos resultados a la vida real, se observan matices significativos que merecen un an\u00e1lisis detallado.<\/p>\n En cuanto a la independencia transfusional (IT), existe una gradaci\u00f3n clara entre los estudios. El ensayo COMMANDS, que evalu\u00f3 a pacientes na\u00efve<\/em> a ESA, report\u00f3 una tasa de IT (\u226512 semanas) del 60,4%. Por su parte, el estudio MEDALIST, centrado en pacientes ya tratados con ESA y con presencia de sideroblastos en anillo (SA), alcanz\u00f3 un 38% de IT (\u22658 semanas). Nuestro estudio en un entorno cl\u00ednico real mostr\u00f3 una tasa de IT del 25%. Esta diferencia a la baja respecto a los ensayos cl\u00ednicos es una observaci\u00f3n frecuente en la pr\u00e1ctica asistencial, donde la complejidad de los pacientes es mayor.<\/p>\n Uno de los factores determinantes en esta discrepancia es el perfil demogr\u00e1fico y cl\u00ednico de la cohorte. Mientras que la mediana de edad en el estudio COMMANDS fue de 74 a\u00f1os, la de nuestra serie alcanz\u00f3 los 86,9 a\u00f1os. La edad avanzada se asocia a menudo con una menor reserva funcional y mayor presencia de comorbilidades, factores que pueden influir en la respuesta medular al f\u00e1rmaco. Adem\u00e1s, nuestra cohorte presentaba niveles basales de ferritina elevados (1337 ng\/mL) y una alta carga transfusional previa (mediana de 3 concentrados cada 8 semanas), caracter\u00edsticas que se han correlacionado hist\u00f3ricamente con una respuesta m\u00e1s pobre a las terapias eritropoy\u00e9ticas.<\/p>\n El estado mutacional tambi\u00e9n juega un papel crucial. El estudio MEDALIST se centr\u00f3 exclusivamente en pacientes con SA, y en el COMMANDS el 72,2% de los sujetos eran SA+ y el 59,3% presentaban la mutaci\u00f3n SF3B1. Se sabe que tanto la presencia de SA como la mutaci\u00f3n SF3B1 se asocian a una mejor respuesta a luspatercept. En nuestra serie, ninguno de los pacientes presentaba la mutaci\u00f3n SF3B1, lo que podr\u00eda explicar, en parte, la menor tasa de respuesta en comparaci\u00f3n con las poblaciones enriquecidas gen\u00e9ticamente de los ensayos pivotales.<\/p>\n Respecto al incremento de hemoglobina (Hb), el 50% de nuestros pacientes logr\u00f3 un aumento superior a 1,5 g\/dL, una cifra algo inferior al 58,8% reportado en los datos agregados de los estudios pivotales. Es notable que, incluso en los pacientes no respondedores en t\u00e9rminos de IT, se observ\u00f3 una estabilizaci\u00f3n o disminuci\u00f3n parcial de las necesidades transfusionales, manteniendo periodos sin transfusi\u00f3n de hasta 6,3 semanas. Este beneficio cl\u00ednico, aunque no alcance el criterio estricto de independencia, es vital para mejorar la calidad de vida y reducir la sobrecarga f\u00e9rrica.<\/p>\n Finalmente, en t\u00e9rminos de seguridad y dosificaci\u00f3n, nuestra experiencia confirma la necesidad de titulaci\u00f3n de dosis. Todos nuestros pacientes iniciaron con 1 mg\/kg pero requirieron escalar hasta la dosis m\u00e1xima de 1,75 mg\/kg. Esto concuerda con el estudio COMMANDS, donde el 65% de los pacientes en el brazo de luspatercept necesit\u00f3 escalar a la dosis m\u00e1xima permitida. La ausencia de reacciones adversas graves en nuestra serie apoya el perfil de seguridad manejable del f\u00e1rmaco, incluso en pacientes de edad muy avanzada. Este perfil de seguridad es concordante con el observado en MEDALIST y COMMANDS, donde las reacciones adversas m\u00e1s frecuentes fueron leves a moderadas, incluyendo fatiga, mareos y artralgia, y no se reportaron toxicidades hematol\u00f3gicas graves atribuibles a luspatercept.<\/p>\n En nuestra cohorte, un 25% de los pacientes alcanz\u00f3 independencia transfusional (IT) durante al menos ocho semanas, y el 50% present\u00f3 un incremento de hemoglobina superior a 1,5 g\/dL. Las diferencias respecto al ensayo pivotal pueden explicarse por las caracter\u00edsticas de nuestra poblaci\u00f3n, compuesta por pacientes de mayor edad, sin mutaci\u00f3n SF3B1, con mayor carga transfusional y niveles m\u00e1s elevados de ferritina basal. El reducido n\u00famero de casos refleja la baja frecuencia de los SMD de bajo riesgo, siendo necesario ampliar la muestra para confirmar estos hallazgos. A pesar de que las tasas de respuesta en vida real pueden ser inferiores a las de los ensayos controlados debido a la mayor edad, la ausencia de mutaciones favorables y la mayor carga basal, luspatercept se confirma como una herramienta terap\u00e9utica eficaz, capaz de generar beneficios cl\u00ednicos tangibles en una poblaci\u00f3n de SMD de bajo riesgo particularmente fr\u00e1gil y dif\u00edcil de tratar.<\/p>\n <\/a><\/p>\n Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso. Servicio de Farmacia, Hospital Universitario de Burgos, Burgos, Espa\u00f1a.<\/p>\n Autora de correspondencia:<\/strong> Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso @<\/a><\/p>\nResumen<\/h2>\n
Palabras clave<\/h2>\n
Abstract<\/h2>\n
Keywords<\/h2>\n
Introducci\u00f3n<\/h2>\n
M\u00e9todos<\/h2>\n
Dise\u00f1o del estudio<\/h3>\n
Poblaci\u00f3n y muestra<\/h3>\n
Variables<\/h3>\n
An\u00e1lisis estad\u00edstico<\/h3>\n
Consideraciones \u00e9ticas<\/h3>\n
Resultados<\/h2>\n
Discusi\u00f3n<\/h2>\n
Conclusiones<\/h2>\n
Referencias<\/h2>\n
\n
Sobre los autores<\/h2>\n
Sobre el art\u00edculo<\/h2>\n