Autora principal: Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso<\/p>\n
Vol. XXI; n\u00ba 7; 91<\/p>\n
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ART\u00cdCULO ORIGINAL<\/strong><\/p>\n Fostamatinib en p\u00farpura trombocitop\u00e9nica idiop\u00e1tica cr\u00f3nica: eficacia y seguridad<\/strong><\/p>\n Fostamatinib in Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura: Efficacy and Safety<\/em><\/strong><\/p>\n Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso, Zulema Rodr\u00edguez Fern\u00e1ndez<\/p>\n Incluido en Revista Electr\u00f3nica de PortalesMedicos.com, Volumen XXI. N\u00famero 07 \u2013 Primera quincena de Abril de 2026<\/a> \u2013 P\u00e1gina inicial: Vol. XXI; n\u00ba 7; 91 \u2013 DOI: https:\/\/doi.org\/10.64396\/v21-0091<\/a> \u2013 C\u00f3mo citar este art\u00edculo<\/em><\/a><\/p>\n Sobre los autores<\/a> | Sobre el art\u00edculo<\/a> | Referencias<\/a><\/p>\n Objetivo:<\/strong> M\u00e9todos:<\/strong> Resultados:<\/strong> Conclusiones:<\/strong> Trombocitopenia autoinmune; Fostamatinib; Efectividad; Seguridad; Pr\u00e1ctica cl\u00ednica.<\/p>\n Objective:<\/strong> Methods:<\/strong> Results:<\/strong> Conclusions:<\/strong> Autoimmune Thrombocytopenia; Fostamatinib; Effectiveness; Safety; Clinical practice.<\/p>\n La trombocitopenia inmune (PTI), anteriormente denominada p\u00farpura trombocitop\u00e9nica idiop\u00e1tica, es un trastorno autoinmune adquirido caracterizado por una disminuci\u00f3n aislada del recuento de plaquetas en sangre perif\u00e9rica inferior a 100.000\/\u03bcL, en ausencia de otras causas identificables de trombocitopenia [1]. Se trata de una entidad cl\u00ednica heterog\u00e9nea, tanto en su presentaci\u00f3n como en su evoluci\u00f3n, cuyo curso puede oscilar desde formas leves y autolimitadas hasta cuadros cr\u00f3nicos con riesgo hemorr\u00e1gico significativo y elevada carga asistencial.<\/p>\n Desde el punto de vista fisiopatol\u00f3gico, la PTI implica una p\u00e9rdida de la tolerancia inmunol\u00f3gica frente a ant\u00edgenos plaquetarios, que conduce a la producci\u00f3n de autoanticuerpos dirigidos principalmente contra glicoprote\u00ednas de la membrana plaquetaria, como GPIIb\/IIIa o GPIb\/IX. Estos autoanticuerpos opsonizan las plaquetas, facilitando su reconocimiento y destrucci\u00f3n por los macr\u00f3fagos del sistema reticuloendotelial, especialmente a nivel del bazo y del h\u00edgado, a trav\u00e9s de receptores Fc\u03b3 activadores [2]. Paralelamente, existe evidencia creciente de que la PTI no es \u00fanicamente un trastorno de destrucci\u00f3n perif\u00e9rica, sino que tambi\u00e9n cursa con una producci\u00f3n plaquetaria inadecuada, consecuencia de la alteraci\u00f3n de la megacariocitopoyesis medular mediada por mecanismos inmunol\u00f3gicos [2,3].<\/p>\n De acuerdo con el consenso internacional para la estandarizaci\u00f3n de la terminolog\u00eda y los criterios de respuesta, la PTI se clasifica evolutivamente en PTI de reciente diagn\u00f3stico (menos de 3 meses desde el diagn\u00f3stico), persistente (entre 3 y 12 meses) y cr\u00f3nica (duraci\u00f3n igual o superior a 12 meses) [1]. Aunque la tasa de mortalidad global asociada a la PTI es baja, el riesgo de eventos hemorr\u00e1gicos graves, potencialmente mortales, aumenta de forma significativa en determinados subgrupos de pacientes, especialmente en aquellos de edad avanzada, con comorbilidades relevantes o con enfermedad refractaria a m\u00faltiples l\u00edneas de tratamiento [4]. Adem\u00e1s, la naturaleza cr\u00f3nica de la enfermedad y la necesidad de tratamientos prolongados pueden impactar negativamente en la calidad de vida, generando una importante carga f\u00edsica, psicol\u00f3gica y socioecon\u00f3mica.<\/p>\n El objetivo fundamental del tratamiento de la PTI no es necesariamente la normalizaci\u00f3n del recuento plaquetario, sino la consecuci\u00f3n y el mantenimiento de cifras hemost\u00e1ticamente seguras, generalmente superiores a 30.000\u201350.000\/\u03bcL, que permitan minimizar el riesgo de sangrado con la menor toxicidad posible [5]. Los corticosteroides sist\u00e9micos y la administraci\u00f3n de inmunoglobulinas intravenosas (IGIV) constituyen el tratamiento de primera l\u00ednea; sin embargo, aunque la mayor\u00eda de los pacientes responde inicialmente, una proporci\u00f3n significativa de adultos presenta reca\u00eddas o desarrolla refractariedad, lo que obliga a plantear estrategias terap\u00e9uticas de segunda l\u00ednea [5].<\/p>\n En la \u00faltima d\u00e9cada, el manejo de la PTI cr\u00f3nica ha experimentado una transformaci\u00f3n significativa con la introducci\u00f3n de los agonistas del receptor de la trombopoyetina (TPO-RA), como eltrombopag, romiplostim y, m\u00e1s recientemente, avatrombopag. Estos f\u00e1rmacos han demostrado elevadas tasas de respuesta plaquetaria y una reducci\u00f3n del riesgo hemorr\u00e1gico en ensayos cl\u00ednicos y en pr\u00e1ctica cl\u00ednica real [6,7]. No obstante, aproximadamente un 30\u201340% de los pacientes no logra una respuesta mantenida, presenta p\u00e9rdida secundaria de eficacia o desarrolla efectos adversos que limitan su uso a largo plazo [8,9].<\/p>\n Asimismo, opciones cl\u00e1sicas como la esplenectom\u00eda o el tratamiento con rituximab, aunque eficaces en determinados pacientes, conllevan riesgos espec\u00edficos y no est\u00e1n exentas de fracaso terap\u00e9utico. En consecuencia, existe una necesidad m\u00e9dica no cubierta en pacientes con PTI cr\u00f3nica multirrefractaria que han agotado m\u00faltiples l\u00edneas terap\u00e9uticas, lo que ha impulsado la b\u00fasqueda de tratamientos con mecanismos de acci\u00f3n alternativos.<\/p>\n El fostamatinib representa un enfoque terap\u00e9utico innovador en la PTI. Se trata de un prof\u00e1rmaco cuyo metabolito activo, R406, act\u00faa como un inhibidor potente y selectivo de la tirosina quinasa del bazo (spleen tyrosine kinase, Syk). Esta quinasa desempe\u00f1a un papel clave en la transducci\u00f3n de se\u00f1ales intracelulares asociadas a los receptores Fc\u03b3 activadores expresados en los macr\u00f3fagos tisulares [10]. La activaci\u00f3n de Syk es un paso esencial para la fagocitosis de plaquetas opsonizadas por autoanticuerpos; por tanto, su inhibici\u00f3n bloquea de forma directa el principal mecanismo de destrucci\u00f3n plaquetaria perif\u00e9rica en la PTI.<\/p>\n A diferencia de los TPO-RA, cuyo mecanismo de acci\u00f3n se basa en estimular la producci\u00f3n plaquetaria, el fostamatinib act\u00faa modulando el aclaramiento inmunol\u00f3gico de las plaquetas, lo que lo convierte en una alternativa especialmente atractiva en pacientes refractarios a terapias previas o con contraindicaci\u00f3n para f\u00e1rmacos trombopoy\u00e9ticos.<\/p>\n Se llev\u00f3 a cabo un estudio observacional retrospectivo, dise\u00f1ado para evaluar la efectividad y seguridad de fostamatinib en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica habitual en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI).<\/p>\n Se incluyeron todos los pacientes adultos (\u226518 a\u00f1os) diagnosticados de PTI que recibieron tratamiento con fostamatinib entre enero de 2021 y septiembre de 2025 en un hospital de tercer nivel.<\/p>\n Los criterios de inclusi\u00f3n fueron pacientes con diagn\u00f3stico confirmado de trombocitopenia inmune cr\u00f3nica, que hubieran iniciado tratamiento con fostamatinib dentro del periodo de estudio y contaran con seguimiento cl\u00ednico documentado durante al menos 24 semanas o hasta la interrupci\u00f3n del tratamiento. Se excluyeron aquellos pacientes tratados fuera del centro sin seguimiento cl\u00ednico local, as\u00ed como aquellos con registros cl\u00ednicos insuficientes para la evaluaci\u00f3n de efectividad y seguridad del tratamiento.<\/p>\n Se registraron variables demogr\u00e1ficas, cl\u00ednicas y terap\u00e9uticas:<\/p>\n 1. Variables demogr\u00e1ficas y cl\u00ednicas:<\/strong><\/p>\n 2. Variables de efectividad:<\/strong><\/p>\n 3. Variables relacionadas con el tratamiento:<\/strong><\/p>\n 4. Variables de seguridad:<\/strong><\/p>\n Se realiz\u00f3 un an\u00e1lisis descriptivo de todas las variables registradas utilizando el programa Microsoft Excel\u00ae. Las variables continuas se expresaron como mediana y rango intercuart\u00edlico (RI), mientras que las variables categ\u00f3ricas se presentan como frecuencia absoluta y porcentaje. Todos los datos se obtuvieron a partir de la historia cl\u00ednica electr\u00f3nica y de los registros de seguimiento del tratamiento.<\/p>\n El presente estudio fue de car\u00e1cter observacional y retrospectivo, basado en el an\u00e1lisis de datos ya existentes procedentes de las historias cl\u00ednicas de los pacientes, sin que ello implicara ninguna intervenci\u00f3n ni modificaci\u00f3n del tratamiento habitual.<\/p>\n En los casos en los que se identificaron reacciones adversas durante la revisi\u00f3n de la documentaci\u00f3n cl\u00ednica, estas fueron notificadas al Sistema Espa\u00f1ol de Farmacovigilancia de Medicamentos de Uso Humano (SEFV-H) mediante el formulario electr\u00f3nico disponible en la p\u00e1gina web de la Agencia Espa\u00f1ola de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), de acuerdo con la normativa vigente.<\/p>\n El estudio se llev\u00f3 a cabo de conformidad con los principios \u00e9ticos recogidos en la Declaraci\u00f3n de Helsinki y con la legislaci\u00f3n aplicable en materia de investigaci\u00f3n cl\u00ednica. Dado su dise\u00f1o observacional retrospectivo, sin intervenci\u00f3n sobre los pacientes ni modificaci\u00f3n del tratamiento habitual, no fue necesaria la contrataci\u00f3n de un seguro de responsabilidad civil.<\/p>\n En todo momento se garantiz\u00f3 la confidencialidad de los datos personales, conforme a lo establecido en la Ley Org\u00e1nica 3\/2018, de 5 de diciembre, de Protecci\u00f3n de Datos Personales y garant\u00eda de los derechos digitales, as\u00ed como en el Reglamento (UE) 2016\/679 del Parlamento Europeo y del Consejo (Reglamento General de Protecci\u00f3n de Datos).<\/p>\n Con el fin de proteger la identidad de los pacientes, los datos cl\u00ednicos extra\u00eddos de las historias cl\u00ednicas y del sistema inform\u00e1tico FarmaTools\u00ae fueron seudonimizados mediante un sistema de codificaci\u00f3n que impidi\u00f3 la identificaci\u00f3n directa de los sujetos. \u00danicamente se recogieron los datos estrictamente necesarios para cumplir con los objetivos del estudio.<\/p>\n Se incluyeron un total de 27 pacientes con diagn\u00f3stico de trombocitopenia inmune primaria tratados con fostamatinib. La mediana de edad de la cohorte fue de 76,2 a\u00f1os (rango intercuart\u00edlico [RI]: 61,4\u201387,8), siendo el 55% mujeres (n=15). El tiempo transcurrido desde el diagn\u00f3stico de PTI hasta el inicio del tratamiento con fostamatinib present\u00f3 una mediana de 36 meses (RI: 6\u2013147), reflejando una poblaci\u00f3n con enfermedad de larga evoluci\u00f3n y, en su mayor\u00eda, refractaria a terapias previas.<\/p>\n La mayor\u00eda de los pacientes (85%, n=23) hab\u00eda recibido al menos dos l\u00edneas de tratamiento previas, con una mediana de tres tratamientos (RI: 2\u20134). Entre las terapias previas m\u00e1s frecuentes se encontraban los corticoides, administrados a la totalidad de la cohorte (100%), seguidos de inmunoglobulinas intravenosas (59%), romiplostim (40%), eltrombopag (37%) y avatrombopag (22%). Dos pacientes hab\u00edan sido sometidos a esplenectom\u00eda. El recuento plaquetario basal mediano antes de iniciar fostamatinib fue de 30.000\/\u00b5L (RI: 20.000\u201347.500), y un 22,2% de los pacientes (n=6) presentaban un RP basal inferior a 15.000\/\u00b5L, indicando un subgrupo con riesgo elevado de complicaciones hemorr\u00e1gicas.<\/p>\n Durante el seguimiento, el 66,6% de los pacientes (n=18) requiri\u00f3 un aumento de la dosis hasta alcanzar 150 mg dos veces al d\u00eda, considerada la dosis m\u00e1xima, con un tiempo mediano hasta el ajuste de 15 d\u00edas (RI: 13,7\u201325), lo que refleja la necesidad de optimizar la dosis en una proporci\u00f3n significativa de la poblaci\u00f3n para alcanzar respuesta terap\u00e9utica.<\/p>\n En cuanto a la efectividad del tratamiento, 14 pacientes (51,8%) alcanzaron la variable primaria, es decir, una respuesta plaquetaria estable a la semana 24. Evaluando las variables secundarias, se observ\u00f3 que 17 pacientes (62,9%) lograron respuesta plaquetaria a la semana 12, incluyendo cinco pacientes con RP basal inferior a 15.000\/\u00b5L. A la semana 24, la respuesta plaquetaria se mantuvo en 14 pacientes (51,8%), incluyendo cuatro pacientes con recuento basal muy bajo. La mediana de tiempo hasta alcanzar la primera respuesta plaquetaria fue de 7 d\u00edas (RI: 7\u201314), evidenciando una r\u00e1pida efectividad del f\u00e1rmaco en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica.<\/p>\n Al momento del an\u00e1lisis, 13 pacientes (48,2%) permanec\u00edan en tratamiento activo. Las interrupciones terap\u00e9uticas se debieron principalmente a ineficacia (n=9), muerte (n=3) y eventos adversos (n=1). De los tres \u00e9xitus registrados, dos fueron probablemente relacionados con complicaciones de la PTI: uno asociado a neumon\u00eda en un paciente con hemoptisis y otro a neutropenia febril; ambos pertenec\u00edan al subgrupo de pacientes refractarios con tratamientos previos con agonistas del receptor de trombopoyetina (AR-TPO).<\/p>\n En cuanto a la seguridad, ocho pacientes (32%) experimentaron al menos un evento adverso durante el tratamiento, siendo la diarrea el m\u00e1s frecuente, afectando a seis pacientes (24%). Se registraron tres complicaciones hemorr\u00e1gicas: un sangrado bucal moderado, un derrame ocular moderado y un episodio de hemoptisis grave. Estos hallazgos reflejan un perfil de seguridad consistente con la experiencia previa en ensayos cl\u00ednicos y destacan la necesidad de un seguimiento estrecho, especialmente en pacientes con RP basal muy bajo o antecedentes de hemorragia.<\/p>\n En conjunto, los resultados demuestran que fostamatinib es capaz de inducir una respuesta plaquetaria r\u00e1pida y sostenida en pacientes con PTI, incluyendo aquellos previamente tratados con m\u00faltiples l\u00edneas de terapia, con un perfil de seguridad manejable y predecible en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica.<\/p>\n Al comparar nuestra cohorte con los ensayos cl\u00ednicos pivotales FIT-1 y FIT-2, se observan diferencias significativas tanto en las tasas de respuesta como en las caracter\u00edsticas de la poblaci\u00f3n tratada. La variable primaria de efectividad, correspondiente a la respuesta plaquetaria estable a la semana 24, alcanz\u00f3 un 51,8% en nuestra serie, cifra claramente superior al 18% reportado en el an\u00e1lisis combinado de los estudios pivotales. De manera similar, la respuesta plaquetaria a la semana 12 fue del 62,9%, superando el 43% observado en FIT-1 y FIT-2 para el mismo periodo. Estas diferencias podr\u00edan explicarse, al menos en parte, por la duraci\u00f3n de la enfermedad: mientras que los pacientes incluidos en los ensayos pivotales presentaban una mediana de evoluci\u00f3n de 8,5 a\u00f1os, nuestra cohorte mostr\u00f3 una mediana de 36 meses (3 a\u00f1os). La literatura sugiere que el fostamatinib podr\u00eda ser m\u00e1s eficaz cuando se administra en etapas m\u00e1s tempranas de la PTI, como se evidenci\u00f3 en suban\u00e1lisis de los ensayos fase 3, donde los pacientes con PTI persistente (3\u201312 meses) alcanzaron una respuesta global del 75%.<\/p>\n Otro hallazgo relevante de nuestro estudio fue la rapidez con la que se observ\u00f3 la respuesta plaquetaria. La mediana de tiempo hasta alcanzar la primera respuesta fue de 7 d\u00edas, frente a los 15 d\u00edas documentados en los ensayos pivotales, lo que refleja una respuesta temprana que podr\u00eda ser especialmente importante para reducir el riesgo hemorr\u00e1gico en pacientes con recuentos plaquetarios cr\u00edticos. En cuanto a la optimizaci\u00f3n de la dosis, el 66,6% de los pacientes requiri\u00f3 un ajuste hasta alcanzar 150 mg dos veces al d\u00eda para lograr la respuesta deseada. Este hallazgo es consistente con los ensayos fase 3, en los que entre el 86% y el 88% de los pacientes que alcanzaron una respuesta estable necesitaron escalar a la dosis m\u00e1xima durante las primeras semanas. El tiempo mediano hasta el ajuste en nuestra pr\u00e1ctica cl\u00ednica, de 15 d\u00edas, fue ligeramente m\u00e1s r\u00e1pido que lo reportado en otros registros, subrayando la importancia de una monitorizaci\u00f3n estrecha para maximizar los beneficios del f\u00e1rmaco.<\/p>\n El perfil de seguridad observado fue coherente con la literatura. La diarrea se confirm\u00f3 como el evento adverso m\u00e1s frecuente, afectando al 24% de los pacientes, cifra similar al 31% reportado en los ensayos pivotales. La incidencia global de eventos adversos en nuestra cohorte (32%) fue notablemente inferior a la registrada en FIT-1 y FIT-2 (83%), lo que podr\u00eda reflejar la naturaleza retrospectiva de la recogida de datos en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica frente al seguimiento sistem\u00e1tico y exhaustivo de un ensayo controlado. Respecto a la mortalidad, los tres \u00e9xitus registrados correspondieron a pacientes con alta refractariedad y comorbilidades, de los cuales dos estuvieron probablemente relacionados con complicaciones de la PTI, como neumon\u00eda en un paciente con hemoptisis y neutropenia febril. Estos hallazgos enfatizan que, a pesar de la disponibilidad de nuevas l\u00edneas terap\u00e9uticas, los pacientes refractarios siguen presentando un riesgo elevado de complicaciones hemorr\u00e1gicas e infecciosas. Es relevante destacar que, en los ensayos FIT-1 y FIT-2, las muertes reportadas no se consideraron relacionadas con el tratamiento con fostamatinib, lo que refuerza la seguridad del f\u00e1rmaco en pacientes que no presentan comorbilidades graves o refractariedad extrema. En conjunto, estos resultados sugieren que fostamatinib constituye una opci\u00f3n efectiva y bien tolerada para el manejo de la PTI en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica habitual, alcanzando respuestas r\u00e1pidas y sostenidas con un perfil de seguridad manejable, aunque la monitorizaci\u00f3n cercana sigue siendo esencial, especialmente en subgrupos de alto riesgo.<\/p>\n La inhibici\u00f3n de la destrucci\u00f3n plaquetaria mediada por Syk permite rescatar a pacientes que han fracasado previamente a tratamientos como los agonistas del receptor de trombopoyetina (AR-TPO), la esplenectom\u00eda o rituximab. Los datos de pr\u00e1ctica cl\u00ednica real sugieren que fostamatinib es eficaz y r\u00e1pido en la elevaci\u00f3n de los recuentos plaquetarios, mostrando incluso una mayor efectividad y precocidad que en el entorno restringido de los ensayos pivotales, probablemente debido a su uso en poblaciones con una enfermedad de menor duraci\u00f3n. No obstante, la optimizaci\u00f3n de la dosis y la monitorizaci\u00f3n estrecha de eventos gastrointestinales contin\u00faan siendo pilares fundamentales para garantizar la eficacia y seguridad del tratamiento. Estos hallazgos respaldan a fostamatinib como una opci\u00f3n terap\u00e9utica efectiva y bien tolerada en la PTI cr\u00f3nica, especialmente en pacientes con enfermedad refractaria o previamente tratada con m\u00faltiples l\u00edneas terap\u00e9uticas. Los resultados respaldan su uso en pacientes seleccionados, especialmente en aquellos con fracaso a tratamientos previos, si bien son necesarios estudios adicionales para confirmar estos hallazgos.<\/p>\n Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso. Servicio de Farmacia Hospitalaria, Hospital de Burgos, Burgos, Espa\u00f1a.<\/p>\n Zulema Rodr\u00edguez Fern\u00e1ndez. Servicio de Farmacia Hospitalaria, Hospital El Bierzo, Le\u00f3n, Espa\u00f1a.<\/p>\n Autora de correspondencia:<\/strong> Mar\u00eda Teresa Esteban Alonso @<\/a><\/p>\nResumen<\/h2>\n
\nEvaluar la efectividad y seguridad de fostamatinib en pacientes con trombocitopenia inmune (PTI) tratados en condiciones de pr\u00e1ctica cl\u00ednica real.<\/p>\n
\nEstudio observacional retrospectivo que incluy\u00f3 pacientes diagnosticados de PTI tratados con fostamatinib entre enero de 2021 y septiembre de 2025. Se recogieron datos demogr\u00e1ficos, caracter\u00edsticas de la enfermedad, tratamientos previos, recuentos plaquetarios durante las primeras 24 semanas, pauta posol\u00f3gica, duraci\u00f3n del tratamiento y acontecimientos adversos. El objetivo principal fue la respuesta plaquetaria estable a la semana 24. Los objetivos secundarios incluyeron la respuesta plaquetaria en las semanas 12 y 24, el tiempo hasta la respuesta y la evaluaci\u00f3n de la seguridad.<\/p>\n
\nSe incluyeron 27 pacientes, con una mediana de edad de 76,2 a\u00f1os, de los cuales el 55% eran mujeres. El tiempo mediano desde el diagn\u00f3stico hasta el inicio de fostamatinib fue de 36 meses. El 85% hab\u00eda recibido al menos dos l\u00edneas previas de tratamiento. A la semana 24, el 51,8% alcanz\u00f3 una respuesta plaquetaria estable. La respuesta plaquetaria fue del 62,9% en la semana 12. El tiempo mediano hasta la respuesta fue de 7 d\u00edas. Los acontecimientos adversos se registraron en el 32% de los pacientes, siendo la diarrea el m\u00e1s frecuente.<\/p>\n
\nEn pr\u00e1ctica cl\u00ednica real, fostamatinib mostr\u00f3 una efectividad y un perfil de seguridad favorables, con resultados superiores a los descritos en ensayos pivotales, lo que respalda su uso como opci\u00f3n terap\u00e9utica en pacientes seleccionados con PTI.<\/p>\nPalabras clave<\/h2>\n
Abstract<\/h2>\n
\nTo evaluate the effectiveness and safety of fostamatinib in patients with immune thrombocytopenia (ITP) in real-world clinical practice.<\/p>\n
\nA retrospective observational study including patients diagnosed with ITP treated with fostamatinib between January 2021 and September 2025. Data collected included demographics, disease characteristics, prior therapies, platelet counts during the first 24 weeks, dosage, treatment duration, and adverse events. The primary endpoint was stable platelet response at week 24. Secondary endpoints included platelet response at weeks 12 and 24, time to response, and safety assessment.<\/p>\n
\nTwenty-seven patients were included, with a median age of 76.2 years; 55% were female. Median time from diagnosis to fostamatinib initiation was 36 months. Most patients (85%) had received at least two prior treatment lines. Stable platelet response at week 24 was achieved in 51.8% of patients. Platelet response at week 12 was 62.9%. Median time to response was 7 days. Adverse events occurred in 32% of patients, most commonly diarrhea.<\/p>\n
\nIn real-world practice, fostamatinib demonstrated favorable effectiveness and safety, with better outcomes than those reported in pivotal trials, supporting its role as a therapeutic option in selected patients with ITP.<\/p>\nKeywords<\/h2>\n
Introducci\u00f3n<\/h2>\n
M\u00e9todos<\/h2>\n
Dise\u00f1o del estudio<\/h3>\n
Poblaci\u00f3n y muestra<\/h3>\n
Variables<\/h3>\n
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An\u00e1lisis estad\u00edstico<\/h3>\n
Consideraciones \u00e9ticas<\/h3>\n
Resultados<\/h2>\n
Discusi\u00f3n<\/h2>\n
Conclusiones<\/h2>\n
Referencias<\/h2>\n
\n
Sobre los autores<\/h2>\n
Sobre el art\u00edculo<\/h2>\n